メルクマニュアル家庭版
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遺伝子治療

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遺伝子治療では、正常な遺伝子のコピーを、特定の遺伝性疾患をもつ人の細胞に挿入します。正常なコピーは、他人から提供された正常な遺伝子から、PCR法を用いて製造することができます。たいていの病気は劣性のため、ほとんどの場合、挿入する正常なコピーは優性で、特定の遺伝子によってコントロールされる機能を代わりに受けもちます。

遺伝子治療には体細胞の遺伝子治療と、生殖系列細胞の遺伝子治療という2つの方法があります。体細胞治療の場合、遺伝子の発現はその患者で修正され、次世代には影響しません(体細胞とは生殖細胞以外の体全体を意味します)。生殖系列治療の場合、有益な遺伝子の変化は生殖を担う細胞(生殖細胞、すなわち卵子や精子)に挿入されます。したがって、有益な変化は次世代に伝えられます。しかし、生殖系列治療は、遺伝性疾患の治療には不適当であると考えられています。この理由には、倫理的問題、費用、人間を対象とした研究の不足、発育する胎児で変化が持続するか否かの知見の不足、体細胞治療を適用した場合の相対的な容易さ、などがあります。現在のところ、遺伝子治療は嚢胞性線維症のような単一遺伝子疾患の予防や治療に最も効果的と考えられています。

正常なDNAを異常な細胞に挿入する方法は多数あります。1つはウイルスを使う方法です。正常なDNAをウイルスに挿入して異常な細胞に感染させると、DNAをその細胞の核に入れることができます。リポソームを使う方法もあります。リポソームはDNAを含む小さな袋で、異常な細胞の中に取りこまれて、DNAをその細胞の核に運びます。このほか、ネイキッドプラスミドDNA注入と呼ばれる方法もあります。この方法では、プラスミドDNA(リング状の特殊なDNA)を筋肉に注入します。

遺伝子治療には、アンチセンス技術を用いたまったく異なる手法もあります。この手法は、異常な遺伝子を修正するのではなく、単にそのスイッチを切ることを目的としています(アンチセンス薬がDNA上の特定の配列と結合して、異常な遺伝子が機能するのを防ぎます)。現在、アンチセンス技術は癌の治療に対する試行が進められていますが、いまだ実験の域を出ていません。

移植手術に関連した遺伝子治療の実験的研究も進められています。移植された臓器の遺伝子を変化させれば、レシピエントは副作用の大きな免疫抑制薬を服用せずにすむようになります。

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